Soliris là gì?
Soliris là một chất cô đặc được tạo thành dung dịch để tiêm truyền. Chứa thành phần hoạt chất eculizumab.
Soliris được sử dụng để làm gì?
Soliris được chỉ định để điều trị cho những bệnh nhân bị tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH), một bệnh di truyền hiếm gặp, đe dọa tính mạng khiến các tế bào hồng cầu bị ly giải (phá hủy) quá nhanh. Hậu quả là thiếu máu (giảm số lượng hồng cầu), huyết khối (hình thành cục máu đông) và nước tiểu sẫm màu.
Vì số lượng bệnh nhân mắc PNH thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Soliris đã được chỉ định là 'thuốc dành cho trẻ mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 17 tháng 10 năm 2003.
Thuốc chỉ bán và sử dụng theo chỉ định.
Soliris được sử dụng như thế nào?
Soliris phải được quản lý bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe, chẳng hạn như bác sĩ hoặc y tá, dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong việc điều trị bệnh nhân rối loạn máu.
Điều trị bằng Soliris bao gồm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch) 600 mg sản phẩm trong 25-45 phút mỗi tuần một lần, tiếp theo là liều 900 mg trong tuần thứ năm. Sau đó, liều dùng nên được duy trì ở mức 900 mg, khoảng hai tuần một lần. Ít nhất hai tuần trước khi bắt đầu điều trị bằng Soliris, tất cả bệnh nhân nên được chủng ngừa bệnh viêm màng não do vi khuẩn này. Neisseria meningitidis và phải được hủy bỏ theo hướng dẫn hiện hành.
Bệnh nhân nhận Soliris phải được cấp một thẻ đặc biệt giải thích các triệu chứng của một số loại nhiễm trùng, với cảnh báo tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu các triệu chứng như vậy xảy ra.
Soliris hoạt động như thế nào?
Hoạt chất trong Soliris, eculizumab, là một kháng thể đơn dòng. Kháng thể đơn dòng là kháng thể (một loại protein) được thiết kế để nhận biết và gắn vào một cấu trúc cụ thể (kháng nguyên) trong cơ thể. Eculizumab được thiết kế để liên kết với bổ sung protein C5, một phần của hệ thống phòng thủ của cơ thể được gọi là "bổ thể". Trong PNH, bệnh nhân có một khiếm khuyết trong protein CD59 nằm trên bề mặt của tế bào hồng cầu, thường ngăn cản bổ thể tấn công các tế bào. . Hậu quả của khiếm khuyết này, bổ thể phá hủy các tế bào hồng cầu. Bằng cách ngăn chặn protein bổ thể C5, eculizumab ngăn không cho bổ thể tấn công tế bào, giảm ly giải tế bào và giảm bớt các triệu chứng bệnh.
Soliris đã được nghiên cứu như thế nào?
Tác dụng của Soliris lần đầu tiên được thử nghiệm trong các mô hình thực nghiệm trước khi được nghiên cứu trên người.
Soliris đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 88 người lớn mắc PNH đã nhận được ít nhất bốn lần truyền máu vì bệnh thiếu máu trong năm trước. Soliris được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả). Các thước đo hiệu quả chính là số lượng bệnh nhân mà nồng độ hemoglobin (một loại protein được tìm thấy trong các tế bào hồng cầu) vẫn ở trên mức mục tiêu của cá nhân và số lượng hồng cầu được truyền trong 26 tuần điều trị đầu tiên.
Soliris đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Soliris có hiệu quả hơn giả dược trong việc cải thiện các triệu chứng PNH. Trong nghiên cứu chính, 49% bệnh nhân (21 trong số 43) được điều trị bằng Soliris có mức hemoglobin ổn định và trung bình không cần truyền máu. So sánh, không ai trong số 44 bệnh nhân dùng giả dược có nồng độ hemoglobin ổn định và trung bình họ cần 10 lần truyền máu.
Rủi ro liên quan đến Soliris là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Soliris (gặp ở hơn 1/10 bệnh nhân) là đau đầu. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Soliris, hãy xem tờ rơi gói.
Soliris không được sử dụng cho những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với eculizumab, protein của chuột, hoặc bất kỳ chất nào khác, hoặc những người bị hoặc nghi ngờ bị thiếu hụt bổ thể di truyền. Do tăng nguy cơ mắc bệnh viêm màng não, không nên tiêm Soliris cho những người bị nhiễm Neisseria meningitidis hoặc những người chưa được chủng ngừa vi khuẩn này.
Tại sao Soliris được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Soliris lớn hơn rủi ro của nó đối với việc điều trị bệnh nhân bị tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH), nhưng lưu ý rằng bằng chứng về lợi ích của Soliris chỉ giới hạn ở những người mắc bệnh trước đó đã được truyền máu. Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Soliris.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Soliris an toàn?
Công ty Soliris sẽ đồng ý về các chi tiết của một hệ thống ở mỗi Quốc gia Thành viên để đảm bảo rằng thuốc chỉ được phân phối sau khi xác minh rằng bệnh nhân đã được tiêm chủng đúng cách. Nó cũng sẽ cung cấp cho người kê đơn và bệnh nhân thông tin về độ an toàn của thuốc và xác minh rằng người kê đơn sử dụng nó một cách an toàn.
Thông tin thêm về Soliris
Vào ngày 20 tháng 6 năm 2007, Ủy ban Châu Âu đã cấp cho Alexion Europe SAS một "Giấy phép Tiếp thị" cho Soliris, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu.
Để xem tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi dành cho Soliris, hãy nhấp vào đây.
Để có phiên bản hoàn chỉnh của Soliris EPAR, hãy nhấp vào đây.
Lần cập nhật cuối cùng của bản tóm tắt này: 04-2009
Thông tin về Soliris - eculizumab được xuất bản trên trang này có thể đã lỗi thời hoặc không đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
