Brineura - Cerliponase Alfa là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Brineura là một loại thuốc để điều trị bệnh u mỡ tế bào thần kinh loại 2 (CLN2), một tình trạng di truyền ở trẻ em dẫn đến tổn thương não tiến triển.
Do số lượng bệnh nhân mắc CLN2 thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Brineura đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 13 tháng 3 năm 2013.
Brineura chứa hoạt chất cerliponase alfa.
Brineura - Cerliponase Alfa được sử dụng như thế nào?
Brineura được truyền trực tiếp vào não. Trước khi truyền dịch ban đầu, bệnh nhân sẽ phải tiến hành phẫu thuật để cấy một thiết bị, thiết bị này chạy từ bên ngoài hộp sọ qua khoang chứa dịch lên não, nơi thuốc được tiết ra.
Các dịch vụ được truyền hai tuần một lần bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm trong việc cung cấp thuốc đến não. Để giảm nguy cơ phản ứng truyền dịch, bệnh nhân có thể được dùng các loại thuốc khác trước hoặc trong khi điều trị với Brineura hoặc việc truyền dịch có thể bị chậm lại. Việc điều trị có thể tiếp tục miễn là bệnh nhân có lợi.
Brineura chỉ có thể nhận được khi có đơn thuốc. Để biết thêm thông tin, hãy xem tờ rơi gói.
Brineura - Cerliponase Alfa hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân CLN2 thiếu một loại enzym cần thiết cho sự phát triển bình thường của não được gọi là tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). Hoạt chất trong Brineura, cerliponase alfa, là một bản sao của TPP1 và được sử dụng để thay thế enzym bị thiếu.
Thuốc được truyền trực tiếp vào não để vượt qua hàng rào máu não, một hàng rào bảo vệ ngăn cách dòng máu từ não và ngăn các chất như thuốc xâm nhập vào mô não.
Brineura - Cerliponase Alfa đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Trong các nghiên cứu ban đầu, người ta chỉ ra rằng Brineura làm giảm tốc độ tiến triển của bệnh được đo lường theo thang đánh giá tiêu chuẩn.
Trong một nghiên cứu trên 23 trẻ em (trung bình 4 tuổi) được điều trị bằng Brineura trong gần một năm, 20 trẻ trong số đó (87%) không bị mất 2 điểm về kỹ năng vận động và ngôn ngữ được quan sát thấy trong lịch sử ở những bệnh nhân không được điều trị.
Đánh giá được thực hiện bởi các bác sĩ đã chỉ định cho bệnh nhân các điểm số riêng biệt về kỹ năng vận động và ngôn ngữ (trong đó 0 là nghiêm trọng hơn và 3 là bình thường). Điểm cuối cùng của bệnh nhân là tổng của hai điểm.
Trong một nghiên cứu tiếp theo, lợi ích của Brineura kéo dài thêm một năm; kết quả cho thấy bệnh có thể khỏi ở hầu hết các bệnh nhân. Nghiên cứu này vẫn đang tiếp tục.
Những rủi ro liên quan đến Brineura - Cerliponase Alfa là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Brineura (có thể ảnh hưởng đến hơn 1/5 người) là sốt, lượng protein thấp trong dịch não tủy (chất lỏng từ não và tủy sống), ECG bất thường (một bài kiểm tra hoạt động của tim), nôn mửa , nhiễm trùng đường hô hấp trên (nhiễm trùng mũi và họng) và phản ứng quá mẫn (dị ứng). Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Brineura, hãy xem tờ rơi gói.
Brineura không được sử dụng cho những bệnh nhân đã trải qua các phản ứng quá mẫn (dị ứng) đe dọa tính mạng với Brineura và các triệu chứng của họ tái phát khi dùng lại thuốc. Nó cũng không được dùng cho những bệnh nhân đã được cấy ghép shunt để dẫn lưu chất lỏng dư thừa ra khỏi não. Cuối cùng, không nên đưa Brineura cho bệnh nhân nếu có bất kỳ vấn đề nào với thiết bị, chẳng hạn như rò rỉ hoặc nhiễm trùng.
Tại sao Brineura - Cerliponase Alfa được chấp thuận?
Dữ liệu hiện có cho thấy Brineura góp phần làm chậm quá trình mất kỹ năng vận động và ngôn ngữ ở bệnh nhân CLN2, một căn bệnh không có phương pháp điều trị nào khác.
Liên quan đến bảo mật, không có vấn đề không thể chấp nhận nào xuất hiện từ dữ liệu. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan đã kết luận rằng lợi ích của Brineura lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng ở EU.
Brineura được ủy quyền trong “những trường hợp ngoại lệ” vì không thể có được thông tin đầy đủ về Brineura do sự hiếm gặp của căn bệnh này. Mỗi năm Cơ quan Thuốc Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Những thông tin nào còn được chờ đợi cho Brineura?
Vì Brineura đã được ủy quyền trong những trường hợp ngoại lệ, công ty tiếp thị nó sẽ cung cấp thêm dữ liệu từ các nghiên cứu về tính an toàn của thuốc, bao gồm nguy cơ phản ứng dị ứng khi sử dụng lâu dài và hiệu quả lâu dài trong việc làm chậm hoặc ngừng thuốc sự tồi tệ hơn. của các kỹ năng vận động và ngôn ngữ. Các nghiên cứu sẽ liên quan đến trẻ em dưới hai tuổi, hiện chưa có dữ liệu.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Brineura - Cerliponase Alfa an toàn và hiệu quả?
Công ty tiếp thị Brineura sẽ đảm bảo rằng tất cả các chuyên gia chăm sóc sức khỏe dự kiến sử dụng thuốc đều được cung cấp tài liệu giáo dục về cách sử dụng và cách ngăn ngừa các vấn đề liên quan đến thiết bị, chẳng hạn như nhiễm trùng hoặc tắc nghẽn.
Các khuyến cáo và biện pháp phòng ngừa cần được tuân thủ bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân để sử dụng Brineura một cách an toàn và hiệu quả cũng đã được báo cáo trong phần tóm tắt về đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Brineura - Cerliponase Alfa
Để có phiên bản hoàn chỉnh của Brineura's EPAR, hãy tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Tìm thuốc / Thuốc cho người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Brineura, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Bản tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi đối với Brineura có trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Tìm thuốc / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm gặp.
Thông tin về Brineura - Cerliponase Alfa được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
