Spinraza - Nusinersen là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Spinraza là một loại thuốc được dùng để điều trị bệnh teo cơ tủy sống 5q (SMA), một bệnh di truyền gây ra yếu và teo cơ, bao gồm cả cơ phổi. Bệnh có liên quan đến khiếm khuyết trong nhiễm sắc thể 5q và các triệu chứng thường bắt đầu ngay sau khi sinh.
Vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh SMA thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Spinraza đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 2 tháng 4 năm 2012.
Spinraza chứa hoạt chất nusinersen.
Spinraza được sử dụng như thế nào?
Spinraza chỉ có thể được kê đơn và điều trị nên được bắt đầu bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý SMA.
Thuốc có sẵn dưới dạng dung dịch tiêm trong lọ 12 mg. Bác sĩ hoặc y tá có kinh nghiệm trong việc thực hiện thủ thuật này sẽ được bác sĩ hoặc y tá có kinh nghiệm tiêm thuốc (tiêm vào vùng lưng dưới, trực tiếp vào xương sống).
Liều khuyến cáo là 12 mg (một lọ) được dùng càng sớm càng tốt sau khi bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh SMA. Liều đầu tiên nên được tiếp theo là 3 liều nữa, sau 2, 4 và 9 tuần và sau đó là một liều sau mỗi 4 tháng. Điều trị nên tiếp tục miễn là bệnh nhân được hưởng lợi từ nó. Để biết thêm thông tin, hãy xem tờ rơi gói.
Spinraza - Nusinersen hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân mắc bệnh SMA thiếu một loại protein gọi là 'yếu tố sống sót của tế bào thần kinh vận động' (SMN), cần thiết cho sự tồn tại và hoạt động bình thường của các tế bào thần kinh vận động (tế bào thần kinh trong tủy sống kiểm soát chuyển động của cơ). Protein SMN được tạo ra bởi hai gen, SMN1 và SMN2. Bệnh nhân mắc bệnh SMA thiếu gen SMN1 nhưng lại có gen SMN2, gen này chủ yếu tạo ra một protein SMN ngắn không hoạt động tốt như một protein dài đầy đủ.
Spinraza là một oligonucleotide antisense tổng hợp (một loại vật liệu di truyền) cho phép gen SMN2 tạo ra protein có chiều dài đầy đủ có thể hoạt động bình thường. Điều này thay thế lượng protein bị thiếu, do đó làm giảm các triệu chứng của bệnh.
Spinraza - Nusinersen đã cho thấy lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Một nghiên cứu chính liên quan đến 121 trẻ sơ sinh (trung bình 7 tháng tuổi) bị SMA cho thấy Spinraza có hiệu quả trong việc cải thiện vận động khi so sánh với giả dược (tiêm giả).
Sau một năm điều trị, 51% trẻ sơ sinh được điều trị Spinraza (37 trong số 73 trẻ) có tiến bộ trong việc phát triển khả năng kiểm soát đầu, lăn, ngồi, bò, đứng và đi bộ, trong khi không có tiến triển tương tự nào được ghi nhận ở trẻ dùng giả dược. Hơn nữa , hầu hết trẻ sơ sinh được điều trị bằng Spinraza sống sót lâu hơn và cần được hỗ trợ thở muộn hơn so với những trẻ được dùng giả dược.
Một nghiên cứu khác đang được tiến hành để đánh giá hiệu quả của Spinraza ở trẻ em bị bệnh SMA ít nghiêm trọng hơn và được chẩn đoán ở giai đoạn sau (độ tuổi trung bình 3 tuổi).
Những rủi ro liên quan đến Spinraza - Nusinersen là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Spinraza (có thể ảnh hưởng đến hơn 1/10 người) là đau đầu và đau lưng; tuy nhiên, ở trẻ sơ sinh những tác dụng phụ này không thể được đánh giá vì chúng không thể truyền đạt chúng. Những tác dụng phụ này được cho là do các mũi tiêm vào cột sống được đưa ra để quản lý thuốc.
Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và hạn chế được báo cáo với Spinraza, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Spinraza - Nusinersen được chấp thuận?
Trong đánh giá của mình, Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) đã công nhận tính chất nghiêm trọng của căn bệnh này và nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị hiệu quả.
Spinraza đã được chứng minh là mang lại những cải thiện có ý nghĩa về mặt lâm sàng ở trẻ nhỏ mắc bệnh ở các mức độ nghiêm trọng khác nhau. Mặc dù thuốc chưa được thử nghiệm ở những bệnh nhân bị SMA dạng nặng và nhẹ nhất, nhưng nó được kỳ vọng sẽ mang lại những lợi ích tương tự cho những bệnh nhân này.
Các tác dụng phụ được coi là có thể kiểm soát được vì hầu hết chúng liên quan đến đường dùng thuốc.
Do đó, CHMP quyết định rằng lợi ích của Spinraza lớn hơn rủi ro và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng ở EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Spinraza - Nusinersen an toàn và hiệu quả?
Công ty tiếp thị Spinraza sẽ hoàn thành các nghiên cứu liên tục về tính an toàn và hiệu quả lâu dài của thuốc ở những bệnh nhân có các triệu chứng của SMA và ở những bệnh nhân chưa có triệu chứng.
Các khuyến cáo và biện pháp phòng ngừa cần được tuân thủ bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân để Spinraza được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả cũng đã được báo cáo trong phần tóm tắt về đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Spinraza - Nusinersen
Để có phiên bản đầy đủ của EPAR Spinraza, vui lòng tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Tìm thuốc / Thuốc cho người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Spinraza, hãy đọc tờ rơi gói (đi kèm với EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Bản tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi đối với bệnh Spinraza có trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Tìm thuốc / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm gặp.
Thông tin về Spinraza - Nusinersen được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
