Pheburane - sodium phenylbutyrate là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Pheburane là một loại thuốc có chứa hoạt chất natri phenylbutyrate. Nó được sử dụng để điều trị những bệnh nhân bị rối loạn liên quan đến chu trình urê, những bệnh nhân này không thể loại bỏ dư lượng nitơ ra khỏi cơ thể vì họ thiếu một số enzym thường được tìm thấy trong gan. Trong cơ thể, dư lượng nitơ được tìm thấy dưới dạng amoniac sẽ gây độc khi tích tụ, đặc biệt là đối với não. Pheburane được sử dụng cho những bệnh nhân thiếu một hoặc nhiều loại enzym sau: carbamyl phosphate synthetase, ornithine transcarbamylase hoặc argininosuccinate synthetase. Nó có thể được sử dụng cho những bệnh nhân mắc các dạng bệnh sau:
- bệnh "khởi phát sớm" ở những bệnh nhân có biểu hiện thiếu hoàn toàn một hoặc nhiều loại enzym này trong vòng vài tháng đầu đời;
- Bệnh khởi phát muộn ở những bệnh nhân có biểu hiện thiếu một phần hoặc nhiều enzym này sau một tháng tuổi và có nồng độ amoniac cao ảnh hưởng đến hoạt động của não.
Pheburane là một loại thuốc lai. Điều này có nghĩa là nó tương tự như một loại 'thuốc tham chiếu' có chứa cùng một hoạt chất, nhưng hạt Pheburane có sẵn ở mức độ thấp hơn và chứa các tá dược khác nhau (thành phần không hoạt động) để che đi mùi vị khó chịu của hoạt chất. Thuốc tham khảo cho Pheburane là Ammonaps.
Làm thế nào được sử dụng Pheburane - natri phenylbutyrate?
Pheburane có ở dạng hạt (483 mg / g). Nó chỉ có thể được lấy bằng một toa thuốc; điều trị nên được giám sát bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc điều trị bệnh nhân rối loạn chu trình urê. Pheburane phải được kết hợp với chế độ ăn ít protein để giảm lượng nitơ. Liều Pheburane hàng ngày được điều chỉnh riêng cho từng bệnh nhân và phụ thuộc vào chế độ ăn uống, chiều cao và cân nặng của bệnh nhân. Cần phải xét nghiệm máu thường xuyên để xác định chính xác liều hàng ngày. Liều Pheburane hàng ngày nên được chia thành các lượng giống nhau và dùng trong mỗi bữa ăn. Các hạt có thể rắc lên thức ăn ngay trước khi nuốt hoặc cho vào miệng và nuốt ngay sau khi uống. Pheburane có thể là một phương pháp điều trị kéo dài thời gian trừ khi bệnh nhân được ghép gan thành công.
Pheburane - sodium phenylbutyrate hoạt động như thế nào?
Mỗi protein mang nitơ đến cơ thể; nitơ sau đó được chuyển thành amoniac. Bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê không thể đào thải amoniac ra khỏi cơ thể, do đó nó có thể đạt mức cao, có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng, bao gồm tàn tật, chấn thương não và tử vong. Hoạt chất trong Pheburane, natri phenylbutyrat, được chuyển hóa trong cơ thể thành một chất gọi là phenylacetat. Phenylacetate kết hợp với axit amin glutamine, có chứa nitơ, tạo thành một chất có thể được đào thải khỏi cơ thể qua thận, điều này cho phép mức nitơ trong cơ thể giảm xuống, làm giảm mức amoniac được tạo ra.
Pheburane - sodium phenylbutyrate đã được nghiên cứu như thế nào?
Các nghiên cứu trên bệnh nhân chỉ giới hạn ở các bằng chứng để xác định rằng Pheburane tương đương sinh học với loại thuốc tham chiếu có tên Ammonaps. Hai loại thuốc có giá trị tương đương sinh học khi chúng tạo ra cùng mức độ hoạt chất trong cơ thể.
Những lợi ích và rủi ro của Pheburane - sodium phenylbutyrate là gì?
Bởi vì Pheburane là một loại thuốc lai tương đương sinh học với thuốc tham chiếu, các lợi ích và rủi ro được cho là giống như thuốc tham chiếu.
Tại sao Pheburane - sodium phenylbutyrate đã được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan kết luận rằng Pheburane đã được chứng minh là có chất lượng tương đương và tương đương sinh học với Ammonaps. rủi ro và khuyến nghị chấp thuận sử dụng Pheburane ở EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Pheburane - sodium phenylbutyrate an toàn và hiệu quả?
Thông tin an toàn đã được thêm vào phần tóm tắt các đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói cho Pheburane, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo.
Thông tin thêm về Pheburane - sodium phenylbutyrate
Vào ngày 31 tháng 7 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã ban hành "Giấy phép Tiếp thị" cho Pheburane, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Pheburane, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2013.
Thông tin về Pheburane - sodium phenylbutyrate được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
