Kolbam - Cholic Acid là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Kolbam là thuốc có chứa những hoạt chất sau: Axit cholic.Axit cholic là 'axit mật chính', một thành phần chính của mật (một chất lỏng do gan sản xuất để hỗ trợ quá trình tiêu hóa chất béo).
Kolbam được phép điều trị suốt đời cho người lớn và trẻ em ít nhất một tháng tuổi không thể sản xuất đủ số lượng axit mật chính, chẳng hạn như axit cholic, do các bất thường di truyền cụ thể dẫn đến thiếu các men gan sau: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase hoặc cholesterol 7Î ± -hydroxylase.
Khi thiếu các axit mật chính, cơ thể sẽ sản xuất ra các axit mật bất thường có thể làm tổn thương gan, có nguy cơ dẫn đến suy gan đe dọa tính mạng. Những rối loạn này được gọi là "khuyết tật bẩm sinh về tổng hợp axit mật chính".
Bởi vì số lượng bệnh nhân bị khuyết tật bẩm sinh về tổng hợp axit mật sơ cấp thấp, tình trạng này được coi là 'hiếm gặp', và Kolbam đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 28 tháng 10 năm 2009.
Kolbam được sử dụng như thế nào?
Kolbam chỉ có thể được mua khi có đơn thuốc và việc điều trị phải được bắt đầu và được giám sát bởi bác sĩ chuyên về các bệnh được điều trị bằng Kolbam.
Kolbam có ở dạng viên nang (50mg và 250mg). Liều dùng hàng ngày được quyết định và điều chỉnh trong suốt quá trình điều trị dựa trên nồng độ acid mật trong máu và nước tiểu và chức năng gan của từng bệnh nhân. Liều tối đa hàng ngày không được vượt quá 15 mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể.
Kolbam nên được thực hiện vào khoảng cùng một thời điểm mỗi ngày, kết hợp với bữa ăn. Trong trường hợp trẻ nhỏ không thể nuốt được viên nang, có thể trộn các chất này với sữa công thức dành cho trẻ sơ sinh, sữa mẹ đã vắt ra, khoai tây nghiền hoặc trái cây nghiền nhuyễn.
Để biết thêm thông tin, hãy xem tờ rơi gói.
Kolbam - Cholic Acid hoạt động như thế nào?
Axit cholic là một trong những axit mật chính do gan sản xuất, axit cholic có trong Kolbam sẽ thay thế lượng axit cholic bị thiếu trong cơ thể bệnh nhân. Bằng cách này, nó giúp giảm sản xuất axit mật bất thường và thúc đẩy hoạt động bình thường của mật trong hệ tiêu hóa, làm giảm các triệu chứng của rối loạn.
Kolbam - Cholic Acid đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Kolbam được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 52 bệnh nhân bị khuyết tật bẩm sinh về tổng hợp axit mật nguyên phát, bao gồm 7 bệnh nhân thiếu sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase hoặc cholesterol 7Î ± -hydroxylase. Các thông số hiệu quả chính là sự thay đổi trong mật. nồng độ axit và chức năng gan trước và sau khi điều trị bằng Kolbam. Kolbam đã được chứng minh là làm giảm lượng axit mật bất thường và cải thiện chức năng gan trong dân số nói chung của những bệnh nhân có khuyết tật bẩm sinh về tổng hợp axit mật nguyên phát, và một xu hướng cải thiện đã được quan sát thấy ở từng tình trạng thiếu hụt enzym riêng lẻ, và những kết quả này phù hợp với kỳ vọng lâm sàng và dữ liệu từ các tài liệu y tế.
Rủi ro liên quan đến Kolbam - Cholic Acid là gì?
Tác dụng phụ của Kolbam thường ở mức độ nhẹ đến trung bình và có tính chất thoáng qua. Các tác dụng phụ phổ biến nhất (có thể ảnh hưởng đến 1/10 người) là bệnh thần kinh ngoại vi (tổn thương dây thần kinh ở bàn tay và bàn chân), tiêu chảy, buồn nôn, trào ngược axit (trào ngược axit dạ dày vào miệng), viêm thực quản (viêm miệng). thực quản), vàng da (vàng da và mắt), các vấn đề về da (tổn thương) và tình trạng khó chịu.
Kolbam không được sử dụng kết hợp với phenobarbital (một loại thuốc điều trị chứng động kinh).
Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và hạn chế, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Kolbam - Cholic Acid đã được phê duyệt?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Kolbam lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó được chấp thuận sử dụng ở EU.C CHMP kết luận rằng Kolbam có tác dụng có lợi ở những bệnh nhân bị thiếu hụt gan sau các enzym: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase và cholesterol 7Î ± -hydroxylase Về tính an toàn, các tác dụng không mong muốn xuất hiện không nghiêm trọng và có thể hồi phục.
Kolbam được ủy quyền trong "trường hợp ngoại lệ" vì không thể có được thông tin đầy đủ về Kolbam do tính chất hiếm gặp của căn bệnh này. Mỗi năm Cơ quan Thuốc Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Những thông tin nào vẫn đang được chờ đợi đối với Kolbam - Cholic Acid?
Vì Kolbam đã được ủy quyền trong những trường hợp ngoại lệ, công ty tiếp thị Kolbam sẽ giám sát các lợi ích và sự an toàn của thuốc dựa trên cơ sở đăng ký bệnh nhân và cung cấp các bản cập nhật hàng năm.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Kolbam - Cholic Acid an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Kolbam được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được thêm vào bản tóm tắt các đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói cho Kolbam, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo.
Ngoài ra, công ty tiếp thị Kolbam sẽ cung cấp tài liệu giáo dục có chứa thông tin về việc sử dụng thuốc đúng cách và an toàn cho tất cả các bác sĩ dự kiến sẽ kê đơn thuốc.
Thông tin thêm về Kolbam - Cholic Acid
Để biết thêm thông tin về liệu pháp Kolbam, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Thông tin về Kolbam - Cholic Acid được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
