Mozobil là gì?
Mozobil là một giải pháp để tiêm có chứa hoạt chất plerixafor.
Mozobil được sử dụng để làm gì?
Mozobil được sử dụng để giúp thu hoạch các tế bào gốc tạo máu (tế bào được tìm thấy trong tủy xương có thể đột biến thành các loại tế bào máu khác nhau) để cấy ghép. Nó được sử dụng cho những bệnh nhân bị ung thư hạch hoặc đa u tủy (loại ung thư tế bào máu) để cấy ghép tự thân (khi tế bào của chính bệnh nhân được sử dụng để cấy ghép). Nó chỉ được sử dụng ở những bệnh nhân khó thu thập tế bào gốc.
Do số lượng bệnh nhân cần huy động và thu thập tế bào gốc tạo máu thấp, tình trạng này được coi là 'hiếm gặp', do đó Mozobil đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 20 tháng 10 năm 2004.
Mozobil được sử dụng như thế nào?
Liệu pháp Mozobil nên được bắt đầu và giám sát bởi bác sĩ có kinh nghiệm về ung thư hoặc huyết học. Sau khi tiêm Mozobil cho bệnh nhân, tế bào gốc của bệnh nhân phải được chiết xuất từ máu và lưu trữ trước khi cấy ghép. Do đó, liệu pháp phải được thực hiện với sự phối hợp của một trung tâm chuyên biệt có kinh nghiệm trong lĩnh vực này và trong đó việc theo dõi tế bào gốc có thể được thực hiện một cách chính xác.
Mozobil được sử dụng cùng với một loại hormone gọi là yếu tố kích thích thuộc địa tế bào hạt (G-CSF). G-CSF được sử dụng riêng trong bốn ngày trước khi bổ sung Mozobil. Mozobil
Nó được tiêm dưới da, sáu đến mười một giờ trước mỗi phiên lấy máu của bệnh nhân và chiết xuất tế bào gốc. Nó có thể được sử dụng trong tối đa bảy ngày liên tục.
Mozobil hoạt động như thế nào?
Mozobil được sử dụng để giúp di chuyển ("huy động") các tế bào gốc từ tủy xương để chúng có thể được giải phóng vào máu. Plerixafor, hoạt chất trong Mozobil, hoạt động bằng cách ức chế hoạt động của một protein gọi là 'thụ thể chemokine CXCR4'. Protein này giúp giữ lại các tế bào gốc trong tủy xương. Bằng cách ngăn chặn hoạt động của nó, Mozobil cho phép các tế bào gốc được giải phóng trong máu, để chúng có thể được thu thập.
Mozobil đã được nghiên cứu như thế nào?
Tác dụng của Mozobil lần đầu tiên được thử nghiệm trong các mô hình thực nghiệm trước khi được nghiên cứu trên người.
Mozobil đã được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong hai nghiên cứu chính liên quan đến 298 người lớn mắc một loại ung thư hạch được gọi là u lympho không Hodgkin và 302 người lớn bị đa u tủy. Tất cả bệnh nhân cũng nhận được G-CSF. Thước đo hiệu quả chính là số lượng bệnh nhân có thể thu thập một số lượng tế bào gốc nhất định từ máu trong 2-4 ngày thu thập. Các nghiên cứu cũng xem xét số lượng bệnh nhân với một số lượng tế bào gốc nhất định được thu thập và những tế bào gốc đã được ghép thành công (bắt đầu phát triển bình thường và sản xuất tế bào máu).
Mozobil đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Mozobil hiệu quả hơn giả dược trong việc huy động tế bào gốc từ tủy xương vào máu. Trong số những bệnh nhân bị ung thư hạch, 60% những người được cho Mozobil đã đạt được số lượng tế bào gốc của họ trong vòng 4 ngày sau khi thu thập (89 trong số 150), so với 20% bệnh nhân được cho dùng giả dược (29 trong số 148). Trong số những bệnh nhân bị đa u tủy, 72% những người dùng Mozobil đạt được số lượng tế bào gốc của họ (106 trên 148), so với 34% bệnh nhân được dùng giả dược (53 trên 154). Trong cả hai nghiên cứu, có nhiều bệnh nhân được nhận Mozobil đáp ứng được mục tiêu tế bào gốc và nơi tế bào gốc được ghép thành công.
Rủi ro liên quan đến Mozobil là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Mozobil (gặp ở hơn 1/10 bệnh nhân) là tiêu chảy, buồn nôn và phản ứng tại chỗ tiêm. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Mozobil, hãy xem Tờ rơi gói.
Mozobil không được sử dụng cho những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với plerixafor hoặc bất kỳ thành phần nào khác.
Tại sao Mozobil đã được chấp thuận?
Ủy ban Sản phẩm Thuốc dùng cho Con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Mozobil lớn hơn rủi ro khi sử dụng kết hợp với G-CSF để cải thiện việc huy động các tế bào gốc tạo máu đến máu ngoại vi để thu thập và cấy ghép tự thân sau đó trong ung thư hạch và đa u tủy. bệnh nhân vận động tế bào kém Ủy ban đề nghị cấp giấy phép lưu hành cho Mozobil.
Thông tin khác về Mozobil:
Vào ngày 31 tháng 7 năm 2009, Ủy ban Châu Âu đã ban hành Genzyme Europe B.V. sự cho phép
khi được đưa vào thị trường cho Mozobil, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu.
Để xem tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi về Mobozil, hãy nhấp vào đây.
Để có phiên bản đầy đủ của Mozobil's EPAR, hãy nhấp vào đây.
Lần cập nhật cuối cùng của bản tóm tắt này: 06-2009
Thông tin về Mozobil - plerixafor được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
