Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Ravicti là một loại thuốc được sử dụng để điều trị lâu dài các rối loạn chu trình urê ở người lớn và trẻ em từ hai tháng tuổi trở lên khi bệnh không thể được kiểm soát chỉ bằng những thay đổi chế độ ăn uống. Bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê. Chu trình urê không thể loại bỏ nitơ thải khỏi cơ thể do thiếu một số men gan. Trong cơ thể, nitơ thải được chuyển hóa thành amoniac, nếu tích tụ sẽ có hại. Ravicti được sử dụng cho những bệnh nhân bị thiếu hụt một hoặc nhiều enzym sau: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I và ornithine translocase.
Ravicti chứa hoạt chất glycerol phenylbutyrate.
Do số lượng bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê thấp, những bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Ravicti đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 10 tháng 6 năm 2010.
Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate được sử dụng như thế nào?
Ravicti có sẵn dưới dạng chất lỏng (1,1 g / ml) được dùng bằng miệng hoặc qua một ống dẫn qua mũi và vào dạ dày hoặc đi qua bụng đến dạ dày. Thuốc chỉ có thể được kê đơn và nên được kê đơn bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân rối loạn chu kỳ urê.
Protein là nguồn cung cấp nitơ, do đó Ravicti phải được sử dụng kết hợp với chế độ ăn ít protein đặc biệt để giảm lượng nitơ và trong một số trường hợp là thực phẩm bổ sung (dựa trên lượng protein cần thiết hàng ngày để tăng trưởng và phát triển).
Liều dùng của Ravicti phụ thuộc vào chế độ ăn uống, chiều cao và cân nặng của bệnh nhân, trong quá trình điều trị, nên xét nghiệm máu thường xuyên để điều chỉnh liều hàng ngày, nên chia liều Ravicti hàng ngày thành các lượng bằng nhau và dùng trong mỗi bữa ăn. Để biết thêm thông tin, hãy xem Tóm tắt Đặc tính Sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Liệu pháp Ravicti có thể cần thiết trong suốt cuộc đời trừ khi bệnh nhân được ghép gan thành công
Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate hoạt động như thế nào?
Hoạt chất trong Ravicti, glycerol phenylbutyrate, được chuyển hóa thành phenylaxetat trong cơ thể. Phenylacetat kết hợp với axit amin glutamine có trong protein, có chứa nitơ, tạo thành một chất có thể được đào thải khỏi cơ thể qua thận. Nó làm giảm nitơ trong cơ thể, làm giảm lượng amoniac được tạo ra.
Lợi ích của Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate trong quá trình nghiên cứu là gì?
Một nghiên cứu trên 88 người lớn bị rối loạn chu trình urê đã so sánh Ravicti với natri phenylbutyrate (một loại thuốc khác được sử dụng để điều trị rối loạn chu trình urê). Phép đo hiệu quả chính là sự thay đổi nồng độ amoniac trong máu sau 4 tuần điều trị. Nghiên cứu tiết lộ rằng Ravicti ít nhất có hiệu quả như thuốc so sánh trong việc kiểm soát mức amoniac trong máu: mức amoniac trung bình ước tính là khoảng 866 micromol mỗi lít ở bệnh nhân được điều trị bằng Ravicti và 977 micromol mỗi lít ở bệnh nhân được điều trị bằng natri . phenylbutyrat. Dữ liệu bổ sung từ các nghiên cứu hỗ trợ đã cho thấy tác dụng tương tự của Ravicti ở trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên.
Nguy cơ liên quan đến Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate là gì?
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Ravicti (có thể ảnh hưởng đến hơn 5 trong số 100 người) là tiêu chảy, đầy hơi (đi ngoài ra khí), nhức đầu, giảm cảm giác thèm ăn, nôn mửa, mệt mỏi, cảm thấy không khỏe và có mùi da bất thường.
Ravicti không được dùng để điều trị chứng tăng huyết áp cấp tính (nồng độ amoniac tăng đột ngột trong máu).
Tại sao Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate đã được phê duyệt?
Ủy ban sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Ravicti lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó được chấp thuận sử dụng ở EU.
Ravicti đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc làm giảm nồng độ amoniac trong máu ở những bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê. Ravicti là một loại thuốc giải phóng bền vững, có nghĩa là hoạt chất được giải phóng ổn định trong suốt cả ngày. Do đó, cũng có tác dụng loại bỏ chất thải nitơ xảy ra liên tục và điều này giúp kiểm soát tốt hơn nồng độ amoniac trong máu trong cả ngày. Vì lý do tương tự, Ravicti không nên được sử dụng để điều trị chứng tăng huyết áp cấp tính, do đó cần phải điều trị nhanh hơn.
Hơn nữa, vì nó có sẵn trong công thức dạng lỏng, Ủy ban cho rằng Ravicti có thể được chấp nhận hơn, đặc biệt là đối với trẻ em, so với các loại thuốc dạng hạt khác được thêm vào thực phẩm; công thức dạng lỏng cũng tạo điều kiện thuận lợi cho việc sử dụng nó qua ống ở những bệnh nhân không thể nuốt do các vấn đề thần kinh.
Các tác dụng phụ của Ravicti chủ yếu ở ruột và được coi là có thể kiểm soát được. Tuy nhiên, vẫn còn chờ thêm dữ liệu về sự an toàn lâu dài của Ravicti.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Ravicti được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào tóm tắt về đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói hàng cho Ravicti, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo.
Ngoài ra, công ty tiếp thị Ravicti sẽ thiết lập sổ đăng ký bệnh nhân để có thêm thông tin về lợi ích lâu dài và tính an toàn của thuốc.
Thông tin thêm về Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Để biết thêm thông tin về liệu pháp Ravicti, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Thông tin về Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
