Orphacol - Axit cholic

Orphacol - Cholic acid là gì và nó được sử dụng để làm gì?

Orphacol là một loại thuốc có chứa axit cholic, một chất có trong mật được sử dụng để tiêu hóa chất béo. Orphacol được chỉ định để điều trị người lớn và trẻ em từ một tháng tuổi không thể sản xuất mật do "bất thường di truyền. Thuốc được sử dụng cho những bệnh nhân không có đủ lượng hai loại men gan cụ thể (3β-hydroxy-Δ5 -C27-steroid oxidoreductase hoặc 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase). "Axit cholic. Khi thiếu hụt các axit mật chính này, cơ thể sản xuất axit mật bất thường có thể làm tổn thương gan, dẫn đến suy gan nặng. hiếm gặp ', và Orphacol được chỉ định là' thuốc dành cho trẻ mồ côi '(một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 18 tháng 12 năm 2002.

Orphacol được sử dụng như thế nào - Axit cholic?

Thuốc chỉ có thể được kê đơn và điều trị bằng Orphacol nên được bắt đầu và theo dõi bởi bác sĩ chuyên về bệnh gan. Orphacol có sẵn ở dạng viên nang và nên được uống vào khoảng cùng thời điểm mỗi ngày với bữa ăn. Liều hàng ngày từ 5 đến 15 mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, được điều chỉnh cho từng bệnh nhân tùy theo tình trạng axit mật, bắt đầu từ liều hàng ngày tối thiểu 50 mg cho đến liều tối đa 500 mg. , thành phần của chúng có thể được thêm vào sữa đóng chai hoặc nước trái cây. Nên ngừng điều trị nếu chức năng gan không cải thiện trong vòng ba tháng.

Orphacol - Axit cholic hoạt động như thế nào?

Axit cholic là axit mật chính được sản xuất bởi gan. Axit cholic có trong Orphacol sẽ thay thế axit cholic mà cơ thể bệnh nhân tạo ra. Làm như vậy giúp giảm sản xuất axit mật bất thường và thúc đẩy hoạt động bình thường của mật trong hệ tiêu hóa, làm giảm các triệu chứng của tình trạng này.

Orphacol - Cholic acid đã cho thấy lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Vì axit cholic là một chất đã biết và việc sử dụng nó trong việc thiếu hụt các enzym này đã được xác định rõ ràng, người nộp đơn đã trình bày dữ liệu từ các tài liệu khoa học. (38 bệnh nhân bị thiếu hụt 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxy hóa bệnh nhân được điều trị bằng các loại axit mật khác nhau hoặc không trải qua bất kỳ liệu pháp thay thế nào. Từ các tài liệu khoa học cho thấy điều trị bằng axit cholic làm giảm lượng axit mật bất thường ở bệnh nhân, phục hồi các chức năng bình thường của gan và góp phần trì hoãn hoặc ngăn chặn nhu cầu ghép gan .

Rủi ro liên quan đến Orphacol - Cholic acid là gì?

Các tác dụng phụ gặp với Orphacol là tiêu chảy, ngứa, tăng transaminase (men gan) và đôi khi là sỏi mật, mặc dù không thể ước tính tần suất của chúng một cách đáng tin cậy từ dữ liệu hạn chế hiện có. Orphacol không được sử dụng cho những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với axit cholic hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó không được sử dụng cho những bệnh nhân đang dùng phenobarbital, một loại thuốc dùng để điều trị động kinh.

Tại sao Orphacol - Cholic acid đã được phê duyệt?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan lưu ý rằng việc sử dụng axit cholic trong điều trị các lỗi bẩm sinh của quá trình tổng hợp axit mật chính được thiết lập tốt trong thực hành y tế và được ghi lại trong các tài liệu khoa học, mặc dù số lượng các trường hợp được ghi nhận thấp do tình trạng hiếm gặp. Do đó, ông quyết định rằng lợi ích của Orphacol lớn hơn rủi ro và khuyến nghị rằng nó nên được 'cấp phép tiếp thị' cho thuốc. Orphacol được ủy quyền trong 'những trường hợp ngoại lệ' vì không thể có được thông tin đầy đủ về Orphacol do tính chất hiếm gặp của căn bệnh này. Mỗi năm Cơ quan Thuốc Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.

Thông tin nào còn được chờ đợi về Orphacol - Cholic acid?

Vì Orphacol đã được ủy quyền trong những trường hợp ngoại lệ, công ty tiếp thị Orphacol sẽ tạo cơ sở dữ liệu về các bệnh nhân được điều trị bằng Orphacol để theo dõi tính an toàn và hiệu quả của việc điều trị và sẽ trình bày kết quả cho CHMP theo định kỳ và cụ thể.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Orphacol - Cholic acid an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Orphacol được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được thêm vào phần tóm tắt đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói cho Orphacol, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo. Công ty sản xuất Orphacol cũng sẽ cung cấp cho các bác sĩ ở tất cả các Quốc gia Thành viên muốn kê đơn Orphacol một hồ sơ bao gồm tài liệu về sản phẩm và thông tin liên quan đến việc chẩn đoán chính xác các tình trạng này, nguy cơ tác dụng phụ và cách sử dụng thuốc đúng cách.

Thông tin thêm về Orphacol - Axit cholic

Vào ngày 12 tháng 9 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã cấp "Giấy phép Tiếp thị" cho Orphacol, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Orphacol, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc tham khảo ý kiến ​​bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Bản tóm tắt ý kiến ​​của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi có trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Tìm thuốc / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 09-2013.

Thông tin về Orphacol - Cholic acid được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.